اعتماد أغلى دواء في العالم بسعر 3.5 مليون دولار للجرعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني لـ hemophilia B في البلاد يوم الثلاثاء – وهو عقار يسمى Hemgenix يتميز بعلاج اضطراب تخثر الدم بجرعة واحدة.
وبذلك، طرحت الوكالة أغلى دواء في السوق على الإطلاق.
ويعتبر دواء Hemgenix أغلى عقار في العالم ويبلغ سعره 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة، ولكن وبحسب شركة الأدوية CSL Behring، فإن الدواء الرائد سيقلل في النهاية من تكاليف الرعاية الصحية لأن المرضى سيحتاجون إلى علاجات أقل.
وقالت الشركة، “نحن واثقون من أن نقطة السعر هذه ستحقق وفورات كبيرة في التكلفة لنظام الرعاية الصحية الشامل وتقلل بشكل كبير العبء الاقتصادي لـ hemophilia B”.
ومثل معظم الأدوية في الولايات المتحدة، ستُدفع معظم تكلفة العلاج الجديد من قبل شركات التأمين – وليس المرضى – بما في ذلك الخطط الخاصة والبرامج الحكومية.
ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Hemgenix بناء على دراستين، حيث أظهرت إحداهما انخفاضا بنسبة 54 في المئة في مشاكل النزيف على مدار عام وزيادة مستويات العامل التاسع لدى المرضى، وذكرت بلومبرج أن Hemgenix أظهر أنه يريح 94 في المئة من المرضى من عمليات نقل الدم المستهلِكة للوقت والمكلفة.
ويعمل Hemgenix على توصيل جين وراثي لبروتين التخثر إلى الكبد، حيث يمكن للمريض إنتاجه بنفسه.
ولم تحدد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدة العلاج، ولكن بيّنت شركة CSL Behring أن المرضى يجب أن يستفيدوا من الدواء- من حيث تقليل النزيف وزيادة التخثر – لسنوات عديدة.
